Duchenne SRP-5051

Sarepta Therapeutics a annoncé l’arrêt du développement de son médicament expérimental SRP-5051, connu également sous le nom de vesleteplirsen, destiné à traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) par la technique de saut d’exon 51. Cette décision inclut l’arrêt de l’étude MOMENTUM, une étude mondiale de phase 2 à plusieurs bras et à doses ascendantes.

Raisons de l’arrêt :

• Problèmes de sécurité : Des effets secondaires tels que l’hypomagnésémie prolongée (faibles niveaux de magnésium dans le sang) ont été observés chez certains patients, même après l’arrêt du traitement. De plus, une diminution de la fonction rénale a été notée chez certains participants.

• Évaluation des risques et bénéfices : La décision a été influencée par les données disponibles, les retours de la FDA, et l’évolution du paysage thérapeutique pour la DMD.

• Considérations sur la sécurité à long terme : Bien que les résultats en termes d’expression de dystrophine aient été encourageants, les préoccupations concernant la sécurité et la tolérabilité à long terme ont conduit à cette décision.

Impact :

• L’arrêt du développement de SRP-5051 n’affecte pas les autres programmes cliniques ou thérapies approuvées par Sarepta, notamment ses thérapies géniques et celles utilisant la technologie PMO pour le saut d’exon. Sarepta continue donc de se concentrer sur ses autres projets thérapeutiques pour la dystrophie musculaire de Duchenne, en maintenant son engagement à développer des solutions thérapeutiques sûres et efficaces pour cette maladie.